الرئيسية
حسابي
حول الموقع
المنتدى
اتصل بنا
English
الأخبار الطبية الأخبار الطبية
المقالات الطبية المقالات الطبية
آخر الندوات والمؤتمرات آخر الندوات والمؤتمرات
الدلائل الإرشادية الدلائل الإرشادية
مكتبة الفيديو مكتبة الفيديو
الأمراض الأمراض
تابعنا على : twitter facebook بوكسيز تابعني على ثبّت - موقع مشاركة الأخبار و عناوين الانترنت العربية
النشرة البريدية

اختر المواضيع المرغوبة:
الأخبار المقالات الدلائل الإرشادية جدول الفعاليات الفيديو موجز المجلات الطبية

آخر المشتركين
البــحــث المـتـقـدم »

العلاج الجيني للمرضى المصابين بالهيموفيليا (الناعور) من النمط B



العلاج الجيني للمرضى المصابين بالهيموفيليا (الناعور) من النمط B

Amit C. Nathwani, M.B., Ch.B., Ph.D., Edward G.D. Tuddenham, M.B., B.S., M.D., Savita Rangarajan, M.B., B.S., Cecilia Rosales, Ph.D., Jenny McIntosh, Ph.D., David C. Linch, M.B., B.Chir., Pratima Chowdary, M.B., B.S., Anne Riddell, B.Sc., Arnulfo Jaquilmac Pie, B.S.N., Chris Harrington, B.S.N., James O'Beirne, M.B., B.S., M.D., Keith Smith, M.Sc., John Pasi, M.D., Bertil Glader, M.D., Ph.D., Pradip Rustagi, M.D., Catherine Y.C. Ng, M.S., Mark A. Kay, M.D., Ph.D., Junfang Zhou, M.D., Yunyu Spence, Ph.D., Christopher L. Morton, B.S., James Allay, Ph.D., John Coleman, M.S., Susan Sleep, Ph.D., John M. Cunningham, M.D., Deokumar Srivastava, Ph.D., Etiena Basner-Tschakarjan, M.D., Federico Mingozzi, Ph.D., Katherine A. High, M.D., John T. Gray, Ph.D., Ulrike M. Reiss, M.D., Arthur W. Nienhuis, M.D., and Andrew M. Davidoff, M.D.

New England Journal of Medicine,
365:25, 22 كانون أول 2011

العلاج الجيني للمرضى المصابين بالهيموفيليا (الناعور) من النمط B

مقدمة
تعتبر الهيموفيليا B الناتجة عن اضطراب جيني محمول على الصبغي X من الأمراض المثالية للمعالجة بالجينات. لقد قمنا بدارسة نوع جديد من المعالجة الجينية على مرضى هذا الاضطراب.

طريقة الدراسة
قمنا بدراسة ستة مرضى يعانون من حالة شديدة من الهيموفيليا B (مستويات العامل التاسع Factor IX دون 1% من القيم الطبيعية) وذلك بعد حقنهم بجرعة وحيدة من ناقل فيروسي Vector في أوردتهم المحيطية, والناقل الفيروسي كان عبارة عن فيروس مشتق من Adenovirus وذلك بعد أن نقلت له مورثة انتاج العامل التاسع scAAV2/8-LP1-hFIXco.
تم تقسيم مرضانا الستة إلى ثلاث مجموعات بحسب جرعة الناقل الفيروسي (جرعة عالية، متوسطة، خفيفة) حيث تألفت كل مجموعة من مريضين. تمّ حقن الناقل بدون معالجة مثبطة للمناعة ومن ثم تمّت مراقبة المرضى لمدة تراوحت بين 6 إلى 16 شهر.

النتائج
لقد أدى التعبير الجيني من المورثة التي تمّ نقلها إلى رفع مستويات العامل التاسع ما بين 2-11% من المستويات الطبيعية عند جميع المرضى. أربع مرضى من أصل الستة أوقفوا المعالجة الوقائية بالعامل التاسع وحافظوا على سيرورة خالية من النزوف العفوية، أما في المريضين الباقيين فقد أمكن زيادة طول الفواصل بين الجلسات العلاجية التي يتلقونها بالعامل التاسع. من بين المريضين الذين تلقوا جرعة عالية من الناقل حدث لدى أحدهم ارتفاع عابر غير عرضي بخمائر الكبد مترافق مع كشف خلايا تائية نوعية لمحفظة الفيروس المحقون، في حين حدث لدى المريض الآخر ارتفاع طفيف بخمائر الكبد بدون أسباب واضحة. تمّ إعطاء كورس علاجي قصير من الستيروئيدات القشرية لكلا المريضين مما أدى إلى عودة قيم خمائر الكبد إلى قيمها الطبيعية مع المحافظة على ارتفاع مستويات العامل التاسع بين 3-11% من قيمتها الطبيعية.

الخلاصة
إنّ الحقن المحيطي للسلالة الفيروسية scAAV2/8-LP1-hFIXco أدى إلى رفع مستويات العامل التاسع إلى درجة كافية لتحسين معدلان النزف عند مرضى الهيموفيليا B وبدون وجود أعراض جانبية خطيرة. وعلى الرغم من وجود قلق حول المهاجمة المناعية للخلايا الكبدية الحاوية على الناقل الفيروسي إلا أنّه يمكن السيطرة على رد الفعل هذا بجرعة صغيرة من الستيروئيدات وبدون المخاطرة بالفعالية العلاجية.







Click here to read in English

اعداد: د. أوس زيدان






نسيت كلمة المرور


تسجيل حساب مجاني
زاوية الاستشاريين

د. نور سعدي

د. نور سعدي طب مخبري

د. جورج سعادة

د. جورج سعادة أمراض الغدد الصم والعقم والسكري

د. رماء الفارس

د. رماء الفارس اختصاصية بالأمراض النسائية والتوليد وجراحتها

د. عبد الله الموقع

د. عبد الله الموقع جلدية

د. تحسين مارتيني

د. تحسين مارتيني طب و جراحة العين

د. أماني حدادين بصمه جي

د. أماني حدادين بصمه جي أخصائية تغذية

د. أنطوان توما

د. أنطوان توما جراحة عظمية

د.وليد نديم بساطة

د.وليد نديم بساطة اختصاصي بأمراض القلب

د. درار عبود

د. درار عبود أمراض الجهاز الهضمي

د. هاني نجار

د. هاني نجار طب الاطفال - الامراض العصبية

د. أنس زرقه

د. أنس زرقه جراحة الأوعية الدموية وجراحة زراعة الأعضاء

د.فيصل دبسي

د.فيصل دبسي اختصاصي بأمراض وجراحة الأذن والأنف والحنجرة وجراحة الرأس والعنق

د. طلال صابوني

د. طلال صابوني جراحة بولية و تناسلية - زرع كلية
رأيك يهمنا

ما هي أكثر المجالات التي تسترعي اهتمامك ؟
أبحاث السرطان
الصحة النفسية
أمراض القلب والسكري
الصحة الجنسية
البدانة والنظام الغذائي
صحة الأم والطفل